早期项目精选 |「金唯科生物」：专注腺相关病毒（AAV）基因治疗新药研发
基因治疗正在快速兴起。据弗若斯特沙利文分析数据，预计国内基因治疗到2025年将达到178.9亿元。
在国内大量专注基因治疗的企业中，来自成都的企业成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科生物”），是一家从事腺相关病毒（AAV）基因治疗新药研发的生物技术公司，致力于眼科疾病、神经肌肉疾病、遗传代谢疾病等的AAV基因治疗新药开发，其技术主要包括基因治疗和腺相关病毒制备技术。
在研发平台方面，金唯科生物已于2020年4月建成了3000平米的AAV新药研发平台，包括GMP级AAV制备车间、质粒制备车间、质量研究平台和成药研发平台。
在技术方面，金唯科生物具有完善AAV基因治疗技术链。从AAV药物设计、成药性研究、中试生产到质量研究，金唯科生物已建立载体构建、细胞培养、病毒纯化、动物试验等技术平台和完善的质量检测与质量保证体系；实现既能使用梯度离心技术小规模快速制备高质量研究用病毒载体，也能利用适合工业化放大生产的层析、超滤技术大规模生产符合GMP要求的治疗用病毒载体。
在设备方面，金唯科生物可为各平台配备先进的设备设施为研发提供支持。如小试与中试级层析系统、中空纤维超滤系统、细菌发酵罐、高效液相色谱、小动物视网膜显微成像系统、荧光显微镜、冷冻切片机、超灵敏全自动凝胶成像系统和全波长酶标仪等。
在产品方面，金唯科生物拥有多项在研产品，重点围绕眼科疾病、神经肌肉疾病和遗传代谢疾病等领域。其中，治疗湿性黄斑变性(WAMD)基因治疗研究，已完成药物的分子设计、优化及概念验证工作，下一步将开展药物的临床前安全性及有效性实验。
在团队方面，金唯科生物的核心管理层均来自国内知名药企、科研机构和高校，核心技术团队技术背景涉及产品开发上游技术、中试工艺研究、质量研究和GMP生产，具有从产品设计和开发、工艺和制剂开发以及质量标准研究等一体化的研发水平。
其中，创始人魏于全院士从事基因治疗研究20余年，具有丰富的基础研发和转化应用经验；创始人杨阳研究员曾在宾夕法尼亚大学James M. Wilson教授团队从事AAV基因治疗研究工作，深耕领域近10年；共同创始人、副总经理刘承红，在公司业务管理、运营管理、人力资源领域有着10余年领导经验，主导团队负责国内外多个生物医药领域投资项目，已参与培育多家上市公司。
