广州「博雅辑因」基因编辑疗法临床试验计划入组8例患者
编者按：本文来自经济观察网 。36氪经授权转载。原标题《中国首个获批临床的基因编辑疗法入组首例患者 I期计划入组8例》。
9月8日，以基因组编辑技术为基础的生物医药企业博雅辑因宣布，旗下子公司广州辑因针对输血依赖型β地中海贫血的造血干细胞基因编辑疗法产品ET-01的多中心I期注册性临床试验已经在中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）完成首例患者入组，这是国内首个获批开展临床试验的基因编辑疗法产品和造血干细胞产品。
据了解，该临床试验计划入组8例患者，另一位主要研究者所在机构、位于广州的南方医科大学南方医院也已完成研究中心启动工作。 国家药监局在2020年10月正式受理ET-01的临床试验申请，2021年1月批准该疗法开展临床试验。
这次开展的I期临床试验，是评价ET-01治疗输血依赖型β地中海贫血的安全性和有效性的多中心、开放的临床研究，主要研究者为中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）再生医学诊疗中心主任、教授施均和南方医科大学南方医院儿科教研室主任、儿科教授吴学东，参加机构还包括深圳市儿童医院和广州市妇女儿童医疗中心。
博雅辑因首席执行官魏东曾经表示，基因编辑和生物科技的发展在中国属于新兴产业。体细胞和生殖细胞不同，基因编辑体细胞治疗疾病，“这个是绝对应该做的”。
近两年，国家药监局药审中心（CDE）的多个技术指导原则也已开始涵盖基因编辑疗法，从监管上开始跟进。比如2020年9月，CDE公开征求《基因转导与修饰系统药学研究与评价技术指导原则（征求意见稿）》意见；2021年2月，CDE公开征求《基因修饰细胞治疗产品非临床研究与评价技术指导原则》（试行）意见。
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