光遗传学大牛潘卓华融了1.25亿美元
近日，美国临床阶段生物科技公司Ray Therapeutics（下称“Ray”）顺利完成1.25亿美元超额认购B轮融资。本次融资由老牌资管巨头Janus Henderson Investors领投，Adage Capital Management、Franklin Templeton、Invus、Marshall Wace跟投，4BIO Capital、Deerfield Management、默克旗下MRL Ventures Fund、Norwest、诺和控股Novo Holdings A/S、Platanus等老股东悉数加码，用真金白银持续站台。
融资历程图
这笔资金将用于推动其核心管线RTx-015走完视网膜色素变性的后期临床流程，为产品商业化铺路；同时加速RTx-021在斯特格病、地图样萎缩等黄斑疾病中的临床探索，挖掘技术的更多应用场景。
如今眼科基因治疗赛道入局者日渐增多，各类技术路线各有侧重。在这样的竞争格局下，Ray 为何能持续获得资本青睐？
潘卓华领导，迭代光敏蛋白破解技术难题
退行性视网膜疾病是全球高发的致盲性眼病，视网膜色素变性、各类黄斑病变都归属于这一范畴。这类病症成因复杂，仅视网膜色素变性就对应数千种基因突变，传统基因疗法因此陷入窘境：一款药物往往只能针对单一突变设计，能够覆盖的患者十分有限。目前主流治疗手段大多只能放缓视网膜细胞的退化速度，无法挽回已经丧失的视力，一旦病情进入晚期，治疗基本无从入手。与此同时，部分前沿方案还需要搭配专用光学设备使用，进一步增加了患者的日常负担。
面对这样的临床困局，科研界一直在寻找破局之道。华裔科学家、视觉光遗传学领域先驱潘卓华便是将光遗传学技术应用于视力修复的先行者。
早在本世纪初，潘卓华就提出了构想：利用光敏蛋白改造视网膜存活的神经元，替代受损的感光细胞，重建视觉通路。2006 年，其团队率先完成啮齿动物在体实验，在全球首次验证了光遗传学恢复视力的可行性，后续他将初代光遗传学专利授权给RetroSense Therapeutics，后者依托技术开展了全球首个光遗传学眼科人体临床试验。
不过，初代所使用的ChR2（通道视紫红质2）光敏蛋白存在明显短板，包括光敏感度不足、必须依靠高强度光线才能激活和潜在的光毒性风险，因此这套方案很难走向大规模普及。2016年，RetroSense被全球制药龙头艾尔建（Allergan）收购后，该项目受技术瓶颈限制，进展逐渐放缓。
科研端的脚步并未就此停下。2019年，潘卓华团队在《Molecular Therapy》发布关键研究，宣告其再次取得技术突破：团队针对卵形绿胞藻来源的CoChR蛋白（通道视紫红质家族成员）完成定点突变优化，筛选出两款高灵敏度变体。
F图：自然白光下的视觉恢复阈值对比曲线（潘卓华团队. Molecular Therapy, 2019, 图6.）
实验数据显示，新一代光敏蛋白摆脱了强光与辅助设备的限制，可适配日常光照环境，并且安全性表现优异，大幅弥补了初代技术的核心短板。之后，相关改良技术的专利由2021 年成立的Ray获得授权并推进临床转化——
Ray的创始人Paul Bresge长期深耕眼科赛道，因家人罹患视网膜色素变性，始终致力于为致盲性眼病寻找解决方案；团队核心成员更是亲历了光遗传学的早期发展，首席科学官Peter Francis曾在RetroSense主导初代疗法的临床工作，对技术迭代和临床痛点理解透彻。这支兼具科研视野、临床经验与商业化能力的队伍，成为推动新技术落地的坚实力量。
依托这套经过两轮打磨的通用视觉光遗传学平台，Ray搭建起了差异化的治疗体系。团队采用微创玻璃体内注射方式，借助腺相关病毒载体，将编码改良CoChR光敏蛋白的基因递送至视网膜神经元。原本不具备感光能力的细胞被重新改造，能够感知自然光，并将光信号转化为电信号传递至大脑，以此重建完整的视觉通路。
对比传统疗法，这套方案的优势十分鲜明：它不受基因突变类型限制，打破了单一药物对应单一突变的局限，适用人群更广；治疗目标并非延缓病程，而是直接重建视觉通路，即便是感光细胞完全凋亡的晚期患者，也有治疗机会；疗法仅需单次注射，有望实现长期疗效，无需搭配光学设备、额外药物，大幅简化了治疗与养护流程。
双管线覆盖多种眼底顽疾
基于成熟的光遗传学技术底座，Ray规划出两条定位互补的管线，针对不同病灶细胞与眼病类型展开临床开发。
作为核心管线，RTx-015靶向视网膜神经节细胞，采用单次玻璃体内注射给药，核心适应症视网膜色素变性已推进至II/III期开发区间，同步针对无脉络膜症等其他遗传性视网膜疾病开展I期临床探索。凭借积极的早期临床数据，RTx-015在2026年接连获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）和欧洲EMA优先药物（PRIME）两大监管资格，可享受监管指导与优先审评等利好，研发节奏持续加快。
管线RTx-021采取差异化靶点策略，靶向视网膜ON -双极细胞，聚焦斯特格病、年龄相关性黄斑变性继发的地图样萎缩等黄斑类疾病。这类疾病主要损害眼部黄斑区域，直接影响人体中心视力，是人群失明的重要诱因。RTx-021针对斯特格病的I期临床已启动，核心目标是验证其修复中心视力的能力，补齐黄斑疾病领域的治疗短板。
现有管线图（图源自Ray官网）
两条管线同源共生、靶点分化，可在最大化发挥技术平台的复用价值的同时降低研发风险；生产端方面，Ray携手Forge Biologics搭建了cGMP生产体系，由Forge Biologics承接其AAV 载体与质粒DNA的cGMP生产工作，可为管线临床推进及后续商业化落地提供稳定的产能支撑。
视网膜光遗传治疗的冰与火之歌
目前，眼科光遗传学疗法正处在临床探索向商业化过渡的关键窗口期。全球多家企业纷纷布局，不同技术方案与研发进度，让市场竞争逐步升温。这类技术跳出了传统基因疗法的局限，不绑定特定基因突变，尤其契合晚期视网膜疾病患者的治疗需求，赛道先发价值逐步凸显。
动脉网不完全统计，海内外眼科光遗传学疗法管线
整体来看，该赛道呈现欧美起步更早、国内加速追赶的格局。欧美企业深耕多年，技术积累深厚，其中Nanoscope的 MCO-010进度领跑，最有希望率先推向市场，其审批结果与上市后的临床表现，或将成为整个赛道的风向标；AbbVie、GenSight、Bionic Sight等企业的早期管线受制于初代光敏蛋白灵敏度不足，必须搭配光学护目镜才能起效；Restore Vision则走出差异化GPCR光遗传路线，采用新一代嵌合视紫红质蛋白设计，有望摆脱对外部辅助设备的依赖。
国内企业入局虽晚，但技术起点高，追赶势头强劲：健达九州GA001管线已先后拿下FDA快速通道资格与孤儿药认定，是国产光遗传学基因疗法中进度最快的管线之一；中眸医疗ZM-02同步布局中美临床，由北京同仁医院牵头的探索性临床已完成52周长期随访，并于2025年11月获FDA IND批准，开启国际多中心临床；星明优健UGX-202已完成探索性临床首例给药，注册I期申请于2026年5月获CDE受理，同时将海外权益授权给英国AviadoBio，开启了全球化的布局。
不过，即便业内愈发火热，截至2026年6月，全球仍没有任何一款眼科光遗传学药物实现上市，整条赛道尚处在商业化前夜。技术短板、监管规则、生产成本等多重难题，也成为横在所有玩家面前的共同挑战。
技术层面，AAV载体的免疫风险、外源光敏蛋白的长期安全性仍有待长期临床验证；临床疗效评价体系尚未形成全球统一标准，叠加基因治疗和神经调控的跨领域监管细则仍在完善，进一步拉长了研发与审评周期。与此同时，严苛的生产标准推高了制造成本，未来产品定价、市场教育等商业化难题，同样需要行业逐一攻克。
本文来自微信公众号“动脉网”（ID：vcbeat），作者：于淼馨，36氪经授权发布。
