如何守护大众健康和钱袋子？中国特色卫生技术评估或是新出路

36氪品牌·2024年08月20日 16:43

卫生技术评估：药械准入与退出的基础设施

生病了，如何科学、合理、高性价比地用药，是患者最为关注的话题之一。

尽管在期待中，医疗应是“临床价值至上”的一方净土，但事实上却交织着技术进步、经济利益、人性良心等现实因素。新一轮医疗反腐中，多地医院院长、医疗系统官员被查，行业暴露出的带金销售、巨额回扣问题也引人思考：

在医疗卫生决策中，谁应该是群众健康和钱袋子的“守门人”？从全球经验而言，“技术工具和制度”的引入至关重要。

国际上，面对相似的医疗“不可能三角”（即兼具可及性、质量、成本），很多国家和地区都借助“卫生技术评估”（Health Technology Assessment，HTA）这一循证决策工具，通过科学的证据分析，为指导新药研发、审批、定价，医保目录调整，临床合理用药等提供决策支持。

为了推动中国HTA事业发展，8月上旬，“卫生技术评估（HTA）全流程实践暨数智技术赋能中国特色卫生技术评估管理体系建设研讨会”在北京顺利举行。这场专业会议由中国医药教育协会临床用药评价专业委员会、中国医药教育协会医疗保障与药物经济学评价分会主办；广东省药品临床综合评价中心、广州市中维公益卫生技术评估研究所承办。

“HTA在医疗决策的科学性以及医疗卫生资源配置中，起到了重要的决策作用。尤其在药品领域，如国家基药遴选、国谈药品谈判及政府采购等方面，其应用更是不可或缺。”中国医药教育协会副会长、国务院政府特殊津贴专家苑振亭在会议中表示。

中国医药教育协会副会长、国务院政府特殊津贴专家苑振亭

“如同修路建桥、搭光纤、铺5G一样，医疗质量和效率的提升，也需要技术基础设施建设。卫生技术评估，就是这样一种基础设施，以此作为支撑，可以让卫生决策更加循证、公开，医保基金决策更加合理。”中兴创始人、广州市中维公益卫生技术评估研究所发起人侯为贵在接受36氪访谈时表示。在他看来，中国特色（HTA）应体现在真实世界数据的获取、专家库的建立、全流程完善等方面，同时应加快新药和医疗设备的评估速度，让社会受益。

在本次研讨会中，将AI等数智化技术应用于卫生技术评估体系，以提升评估效率、科学性等，也是重要议题之一。

卫生技术评估：药械准入与退出的基础设施

卫生技术评估，既往主要用于支持医疗公共决策，对大众而言是一个新兴概念。但它的推广应用，却直接影响着老百姓看病时能用上哪些药、什么价格的药。特别是在新卫生技术不断涌现的情况下：疗效更优、但年费高达40万的乳腺癌ADC新药；百万一针治疗血液瘤的CAR-T疗法；为高位截瘫患者植入微创脑机接口系统；通过手术机器人让外科手术更加微创等。

新技术能给患者带去新希望，但同时也面临着评估和使用的风险：

众多微创新或同质化新品，确实能实现疗效的显著提升吗？创新带来的价格外溢，患者及医保等支付方是否有力承担？临床上缺乏真实世界数据，产品中选、快速推广后，若临床价值不及预期又应如何剔出？

据国家药监局数据，2023年药审中心批准一类创新药40个品种，罕见病用药45个品种，儿童用药92种。同时，在创新药国家医保目录谈判的推动下，新药从获批上市到进入医保目录的时间，也从昔日的5年多缩短到当前近1年。2023年有53个品种当年获批，当年纳入医保目录。

新卫生技术加速进入临床，上述评估问题重要性日益凸显，仅靠专家的定性评审已远远不够，必须转向“证据支持的定量评审”，才更有可能规避多种风险。

作为基于循证医学的多学科、多维度评估体系，卫生技术评估主要通过对药、械、诊疗技术的有效性、安全性、经济性等价值进行综合评估，目标是为医保基金、各级卫健、医院等主体提供决策信息和证据。

针对药械等卫生技术的准入和退出，医保、卫健等也开展了众多工作，其中以“灵魂砍价”著称的创新药医保目录谈判，影响范围最为广泛。在正式谈判竞价前，国家医保局会组织两组专家对新药进行测算评审，综合药物经济学和医保基金两个专家组测算的信息，形成药品能否中选的价格判断依据：“信封价”。

当前医保目录谈判已取得了广泛的社会效果，规则也在日益完善，但在证据依据、组织流程等方面仍有一定提升空间：

首先，专家测算评审时，主要依靠药企提供的临床试验数据/报告、专家个人经验等，缺乏来自独立第三方的系统评估，证据信息并不充分；

再者，每年国谈前，专家组需要评审一百多个创新药品种，但却只有10天左右集中测算，相当于一天要完成十多个品种的评审，时间不足以支撑专家进行综合全面评估；

另外，当前国谈期满后的续约，主要依据药品销售价格，缺乏以临床真实世界数据为基础的再评估和完善的药品退出流程。”

针对这些问题，多位研究医保政策学者曾建议将“卫生技术评估”纳入医保目录调整工作过程中，为医保改革提供技术保障。

“卫生技术评估报告的研究，除依据企业数据外，还有来自全球临床的研究数据、专家自身掌握的真实世界数据等。针对已进入医保的药械产品，应根据真实世界数据进行卫生技术评估，以确定其是否值得续约，价格只是其中的影响因素之一。”一位长期关注HTA制度的行业人士表示。

中国药科大学副教授周吉芳表示，中国HTA体系需强调中国特色，利用强大的行政动员能力和地区创新能力，结合政府、医务人员和学术界的力量；从标准、质控、平台规范的角度推动，同时关注证据落地问题，将HTA报告应用于管理中，协调各方利益，形成具有中国特色的管理体系。

中国药科大学副教授周吉芳

除医保外，国家卫健委系统也在卫生技术评估的统筹推广、标准制定等方面发挥关键作用。早在2018年，国家卫健委便组织建立了“国家药物和卫生技术综合评估中心”（以下简称：国家HTA中心），由卫生发展研究中心承担工作，组织、协调、推动药物和卫生技术评估项目实施。不过，现阶段也存在提升空间，如：卫生技术评估证据整合体系尚未完善、对医疗机构的临床准入决策支持不足等。

进行卫生技术评估需要遵循严格的组织流程，对研究团队的专业水平要求较高、且需要资金和数据等资源，为保证报告质量、避免重复工作，上述关注HTA制度的行业人士建议：由国家卫健委牵头制定标准，以省为单位开展完整的卫生技术评估、评审、听证流程，各省区医院按照报告指引，执行卫生技术的准入和采购。

AI赋能，提高HTA质量和效率

国际上，经过多年发展，卫生技术评估已形成了比较具体的组织流程，主要包括以下环节：报告主题遴选、独立第三方HTA机构组织专业评估、专家评审报告、利益相关方听证、报告公示及意见收集、政府部门进行准入决策等。为实现这一评估过程的科学性、独立性，确保卫生技术评估结果能够执行推广，离不开数智化技术的加持。

开展卫生技术评估，“数据库”的构建十分关键，除药械企业提供的临床研究数据、全球公开数据库外，应用来自临床一线的真实世界研究数据，综合疗效证据、经济学评价、预算影响等，能够更加科学地支持药械应用决策及监管。

复旦大学公共卫生学院副院长陈英耀认为，数智赋能能提高HTA的质量和效率。“应聚焦技术评估中的核心要点，在信息平台基础上产生高质量证据，并积极开展政策倡导，推动中国HTA管理体系建设。”他说，HTA不仅是工具，更需为卫生体系重塑和中国式现代化健康事业发展出力。

不过，现实应用中，因为数据隐私安全等问题，跨区域和医院的“数据共享”成为真实世界研究的一大痛点。针对这一难题，在技术层面，可以通过隐私安全计算全栈技术，选择合适的隐私安全计算方式，以保证数据不出域、可用不可见。当然，临床数据互通、挖掘医疗数据价值，需要决策层的强有力推动。

中山大学孙逸仙纪念医院药学部伍俊妍主任表示，中国人口众多，真实世界数据资源丰富，但多中心的真实世界研究尚需完善数据提取在法律、伦理、安全、规范等方面的关键问题。我们应鼓励开展真实世界研究的模式探索，包括尝试运用隐私计算等新的数智技术。此外，我们还可以充分利用真实世界研究脱敏清洗后的数据，不断积累，形成我国的各个病种的疾病队列，为今后医学研究提供宝贵资源。

中山大学孙逸仙纪念医院药学部伍俊妍

在技术层面，生成式AI的迅猛发展也为卫生技术评估带来新机遇。据了解，既往英国的专家团队完成一份单技术卫生技术评估报告，往往需要40周。但当前通过人工智能，能够对海量医学文献、全球公开数据库进行检索和机器学习，为专家团队整合新的研究证据，显著提高卫生技术评估的效率。

本次研讨会上，复旦大学教授胡善联指出：“广州市中维公益卫生技术评估研究所与合作伙伴在AI快速评估系统方面已取得显著进展，公开发表的药物快速HIA评估报告内容全面，实现了HTA方法与人工智能的有效结合。”据了解，该公益研究所已经发布了“中维HTA数据技术平台”和“中维AI快速卫生技术评估系统”。

中维AI快速卫生技术评估系统，是基于自主研发的GPT大语言模型，能实时搜索、分析大量证据库，并按HTA报告格式快速生成报告；对于不同类型的证据，系统有相应的解析方法，包括文献质量评价、指南/共识的结构化梳理等。与此同时，系统还集成了药品临床试验、说明书、不良反应等信息。

科学、独立，建设中国特色卫生技术评估制度

科学的卫生技术评估，除了数据库构建、AI应用等技术支撑，更离不开具有专业技术能力的专家团队，重点包括临床医学、药物经济学、公共卫生政策研究等多方向的人才。

“专家库需要吸纳擅长不同病种的优秀专家，才有望做出高质量的评估报告。同时为了确保专家和企业之间没有利益关系，需要公开招标、遴选开展评估工作的专家团队；报告完成后，需要同样有经验的专家委员会对报告进行评审，并组织各利益相关方进行听证；最终形成吸纳多方意见、支持决策的报告，需向大众公示，以真正做到公开、透明。”

针对晚期乳腺癌、卵巢癌、儿童哮喘、阿尔兹海默症等国内高发的适应症，中国医药教育协会、广州市中维公益卫生技术评估研究所发起了“卫生技术评估专项课题”，公开遴选了由近400位专家构成的数十个研究团队，结合临床中的真实世界数据，输出百份卫生技术评估报告，以支持不同单位决策。经验证明：独立于药械买卖双方的第三方评估，能够促进整个过程更加科学、透明、规范。

在国际上，由国家授权成立的卫生技术评估中心（典型如英国国家卫生和临床技术优化研究所，英文简称：NICE），委托独立第三方机构，对政府或企业提交的卫生技术进行评估，已经是较为成熟的做法。如前所述，国家卫健委卫生发展研究中心也已挂牌成立“国家HTA中心”，以之为基础架构，组织认证多个独立第三方HTA机构，并由国家财政对第三方机构提供资金支持，支付独立评估所需费用，以减少利益相关者对卫生技术买卖双方的侵蚀，维护评估的独立性、客观性。

据了解，开展独立第三方卫生技术评估所需资金，从英国经验来看，每年投入在HTA上的资金大约是6000万英镑，约是为每个国民支出1英镑。按照中国人口数量、人均GDP等情况来说，可能需要十几亿元的资金投入。尽管所需资金并非高不可及，但现阶段各省确实缺乏相应的、开展卫生技术评估的资金支持。

数据、专家、资金、独立第三方机构等，都是有效开展卫生技术评估的必须要素。在此至上，更为关键的是形成科学、独立的卫生技术评估报告后，“对医疗技术、药品、医疗器械等临床准入、规范应用、停用、淘汰方面的决策支持”，需要更高的决策力量推动，在有基础的省份、地区开展试点，真正将卫生技术评估机制引入医保决策、临床应用决策。

周吉芳表示，“中国HTA体系需强调中国特色，利用强大的行政动员能力和地区创新能力，结合政府、医务人员和学术界的力量；从标准、质控、平台规范的角度推动，同时关注证据落地问题，将HTA报告应用于管理中，协调各方利益，形成具有中国特色的管理体系。”

国际方面，英国、德国、加拿大等国已纷纷通过立法，确定了“卫生技术评估”的法律地位和价值。英国NICE的经验颇具参考价值：NICE对卫生技术评估结果的应用受到立法支持，当NICE推荐某一治疗措施为“可用”时，各临床专委会及地方行政部门等需在推荐指南发布3月内付诸实施。