「凯莱天成」首款戈谢病口服药进医保，患者自付年费降至10万元｜早期项目
文｜胡香赟
编辑｜海若镜
刚刚落幕的2023年国家医保目录调整工作，堪称罕见病领域迎来的“国谈大年”，总计15款罕见病药物被纳入目录中，数量达历年每次谈判的2倍以上。诸多产品中，北京凯莱天成医药科技有限公司的戈谢病仿制药酒石酸艾格司他胶囊（下称“艾格司他”）引起广泛关注，这也是首款进入国家医保的国产戈谢病治疗药物。
本次，艾格司他获批治报销疗适应症为Ⅰ型戈谢病(GD1)成年患者。戈谢病是一种家族性糖脂代谢疾病，由于患者的葡萄糖脑苷脂酶功能存在缺陷，致使葡糖脑苷脂贮积在肝、脾等器官的单核巨噬细胞系统里，进而形成戈谢细胞，临床表现多为肝脾肿大并呈进行性加重。在国内，戈谢病属于超罕疾病，发病率为1/50-万1/20万，登记在册的患者数量不足500人。
不过，不同于许多“无药可治”的罕见病，戈谢病的疾病机理研究透彻，上市治疗药物大多疗效显著，“长期服药基本能正常生活”。但由于罕见病药物开发成本高的共性原因，据不完全统计，全球已获批的6款治疗药物年费均超过百万元；在国内，已获批上市的赛诺菲和武田的两款进口药定价都不菲，一针价格就达万元之上，经历多次谈判而无缘国家医保。当前，尽管一些地区会设立罕见病用药保障基金、惠民保、低保报销等优惠政策，药企也会提供部分慈善救助，患者负担有所减弱，但在戈谢病病友群体的眼中，这样的救助不是完全可持续的，大家的诉求还是希望国家医保来解决这个问题。
艾格司他进入医保，在一定程度上为患者带来一线希望。按照国家医保局公布的数据，一粒84mg的艾格司他定价为381元，几乎为国外同通用名产品定价的1/10。照此计算，经报销后患者的实际自付费用可降至10万元内。
36氪了解到，2023年国谈之后，戈谢病病友们几乎每天都相互询问这款医保药何时能落地，以及后续支付问题。
近日，凯莱天成方面相关负责人王璐在与36氪谈及艾格司他的研发过程时，也对患者关心的部分问题做出了回应。
整体而言，国内的罕见病药物仍以进口产品为主，但MNC的全球定价策略也使其产品很难达到国家医保可接受的药品谈判价格。36氪了解到，在政策一方，国家医保多年来其实一直也在寻找解决高值罕见病用药的方法，凯莱天成的首仿创新药在一定程度上提供了一种新思路。
2015年左右，凯莱天成就开始着手准备艾格司他的仿制药立项和研发工作。“那时，国内罕见病领域的保障体系、社会关注度远没有现在完备。研发过程中，涉及手性药物合成、临床等效性试验、MAH生产体系构建等个环节的探索都花了不少精力，作为初创公司去做这件事其实并不容易。”王璐介绍称。最终，企业历时8年研发，才终将这款产品在2022年年底时推上市。
有长期关注医保的医药行业人士也表示，从最终支付层面来讲，艾格司他以几乎顶格的28万年费价格卡着“30万”的底线进医保，其实也可以被视为政策层面鼓励本土企业在研发和形式两方面做创新，来解决高值罕见病用药问题的信号，这样或许也有助于带动更多原来降不下价格的产品逐步降价。
从医保支付层面上讲，虽然谈判价格不算低，但由于国内戈谢病群体数量较血友病等发病率更高的罕见病而言相对更少，在医保总盘子中的实际占用资金“是非常小的”。而全国统一之后，也能降低各地方在这一疾病上的负担情况。
不过，36氪也了解到，由于艾格司他去年年底获批后一直没有正式的市场销售行为，此次医保进入后已经引起了不小的社会关注，具体落地仍有待后续推广。
在商业化问题上，谈及此前为何不在获批后直接做销售，凯莱天成方面解释称，当前创新药有不同的市场推广模式，有些会先从地方的创新支付、地方医保、商业保险做起，价格相应也会更高。而公司对艾格司他的定位是希望其直接实现更广的“全国覆盖”，真正能够惠及全国患者，进国家医保是最好的选择。按照国家医保目录调整规则，艾格司他的获批时间超过了2022年国家医保目录调整的申报日期。
