海外New Things | 开发中枢神经系统疾病新疗法，「Emalex」获2.5亿美元D轮融资

文 | 李海

2022年11月4日，Emalex Biosciences宣布完成一轮超额认购的D轮融资，融资金额为2.5亿美元。该轮融资将资助该公司进行Ⅲ期临床试验和一类针对Tourette综合征患者的新型药物的潜在商业化。本轮融资由Bain Capital Life Sciences领投，Paragon Biosciences、Valor Equity Partners和几个家族办公室跟投。

这笔资金是在良好的的2b期临床试验结果（D1AMOND研究）之后获得的，该结果显示，与对照剂相比，研究性新药Ecopipam减少了患者运动和发声抽搐。研究中与Ecopipam有关的最常见的不良事件是头痛、疲劳、嗜睡、失眠和烦躁不安。试验中的患者没有观察到抗精神病药物通常报告的不良运动或代谢副作用的证据。

Emalex的3期临床试验药物、首创新药Ecopipam是一种新型研究化合物。Emalex正在研究将其作为某些中枢神经系统疾病的潜在治疗方法，阻断神经递质多巴胺在D1受体上的作用。多巴胺是中枢神经系统中的一种神经递质，其受体根据其遗传结构分为两个“家族”：“D1”（包括亚型D1和D5）和“D2”（包括亚型D2，D3和D4）。D1受体超敏可能是重复的机制与Tourette症相关的强迫行为。目前批准的疗法用于治疗D2受体的Tourette行为。在迄今为止进行的临床试验中，Ecopipam已被证明总体耐受性良好，并已获得FDA的罕见药和快速通道认证。该公司预计将在约90个地点招募220多名患者，这样的规模使本次实验成为北美有史以来针对这种严重中枢神经系统疾病进行的最大试验。

Emalex Biosciences由Paragon Biosciences于2018年创建，旨在开发中枢神经系统（CNS）疾病的新疗法。“Emalex的成立是为了解决像Tourette综合症这样的严重神经系统疾病。我们认识到神经系统疾病的药物开发非常困难，而很少有公司愿意投资这些潜在的新选择，”Emalex创始人兼Paragon Biosciences首席执行官Jeff Aronin说。“我们的团队在开发神经病学药物方面有着良好的记录，我们很高兴与我们的投资者合作，为患者改进Ecopipam。

Tourette综合征与死亡率和发病率增长显著相关。对于大多数人来说，Tourette会严重影响他们日常的身体和社会功能。“抽动障碍会对患者产生严重的社会和心理后果，目前没有多少药物可以在不引起副作用的情况下有效减少抽搐。Ecopipam具有针对D1受体的新机制，D1受体是一类新的神经病学药物，“Cincinnati儿童医院运动障碍专家Donald Gilbert博士说。“重要的是要注意到大量Tourette综合征患者患有ADHD或OCD等合并症。在2b期研究中，他们被允许继续服用治疗这些疾病的药，并且他们的Tourette症状在Ecopipam的帮助下得到了可测量的改善。

编辑：海若镜