人体“垃圾DNA”究竟有何妙用？ROME Therapeutics获5000万美元A轮融资

根据外媒报道，专注于利用靶向重复基因组（repeatome）的技术开发药物的ROME Therapeutics（以下简称：ROME ）已完成5000万美元A轮融资，以开发靶向“垃圾DNA”的新疗法，治疗癌症和自身免疫性疾病。

何谓“垃圾DNA”？即编码基因。人体的DNA含有多种基因，其中某些基因中有的含有制造蛋白质的指令，用于指导蛋白质合成，称为编码基因，占基因组的2%；还有很多不包含制造蛋白质指令的基因，它们不能指导生成蛋白质，称为非编码基因，约占基因组的98%。

许多非编码基因有重要的调控作用。过去很长一段时间内，科学家们并未认识到非编码基因的作用，因此给其冠上“垃圾DNA”的称号。ROME便是意在开发靶向这种“垃圾DNA”中重复基因组的治疗药物。

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重复基因组是指人类DNA中大约50％的DNA，它们由很多重复序列组成。其中一些是逆转录病毒，在进化过程中将其代码嵌入到人类的DNA中。

很多重复序列是“病毒样序列”，在多数情况下，这些序列无法执行任何操作，它们被包裹在DNA周围的组蛋白所束缚；但在某些情况下，譬如罹患癌症，受损的细胞会脱下链条，并将序列转录为RNA。这些RNA虽不会产生任何蛋白质，但它们能像RNA病毒一样激活先天免疫系统，攻击肿瘤。

公司首席执行官，总裁，兼联合创始人Rosana Kapeller表示，重复基因组是持久干预的关键。目前，ROME凭借其在肿瘤学，病毒学，免疫学和机器学习等领域的积累，已选定了一些针对癌症和自身免疫性疾病的治疗靶点，但仍未透露其具体适应症和相关研发进程。

据悉，Rosana Kapeller是一名医学博士，在就职Nimbus Therapeutics公司期间曾领导了治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）的新型乙酰CoA羧化酶（ACC）抑制剂的发现和开发，后来这家公司被吉利德科学（Gilead Sciences）公司收购。

参考资料：

[1] ROME Therapeutics Launches to Develop Novel Therapies for Cancer and Autoimmune Diseases by Harnessing the Power of the Repeatome，Retrieved Apr 27，2020，from https://rometx.com/press-releases/rome-therapeutics-launches-to-develop-novel-therapies-for-cancer-and-autoimmune-diseases-by-harnessing-the-power-of-the-repeatome/

[2]“垃圾DNA”不垃圾，2012-09-06，https://www.guokr.com/article/331400/