专注孤儿病领域，Dynacure获5000万欧元C轮融资
根据外媒报道，法国药物开发公司Dynacure已完成5000万欧元的C轮融资。本轮融资由Perceptive Advisors领投，Bpifrance Large Venture、Tekla Capital Management，以及现有投资者Andera Partners、Kurma Partners和Pontifax等跟投。本轮融资将用以支持其正在进行的DYN101计划——在中央核性肌病患者中的1/2期Unite-CNM研究。
Dynacure成立于2016年，是一家专注于孤儿病药物领域的药物开发公司，总部位于法国的斯特拉斯堡。Dynacure目前主要的研发重点是中央核性肌病（Centronuclear and myotubular myopathies，简称CNM）上。
中央核性肌病（CNM）是从出生起就会影响患者骨骼肌生长的罕见遗传性疾病，因受累肌纤维核位于中央而得名。它会严重影响患者的生活与工作：患者呼吸肌无力需要靠通气辅助；腿部肌无力会影响其行走，随着病情的加重会需要使用轮椅；食道肌无力导致吞咽困难，需要依赖胃管以确保患者获得所需能量等。
CNM由MTM1、DNM2和BIN1等多种基因突变所驱动。CNM有多种遗传形式，包括X染色体隐性遗传、常染色体显性遗传和常染色体隐性遗传，并都与预后不良有关。Dynacure公司的研究人员发现，DNM2的升高与该病的直接病因相关。
对此，Dynacure与美国制药公司Ionis Pharmaceuticals（专注研究RNA靶向药物领域）进行合作开发了DYN101项目，这是一种反义寡核苷酸（ASO）疗法，旨在调节动力蛋白2（DNM2）的表达以治疗CNM。
图片来源：锐景创意
Dynacure开发的先导化合物使用反义分子靶向Dynamin-2基因。当细胞想发送RNA信息以构建蛋白质时，反义分子与RNA结合，阻断指定的碱基对，也就在一定程度上阻断了相关蛋白质的表达，最终改变产生的蛋白质或显著降低产生的蛋白质量。目前的临床前研究表明，DYN101具有在CNM中改变疾病的潜力，在治疗XLCNM和ADCNM的动物模型方面具有显著的临床前功效。
2019年4月，Dynacure获得CTA批准，开始进行DYN101的第1/2期研究“Unite-CNM”，旨在评估DYN101在约16岁以上XLCNM或ADCNM患者中的安全性、耐受性、药代动力学和初步疗效。目前，在上述研究中，Dynacure宣布已有首位CNM患者使用DYN101。目前，Dynacure研究的DYN101已经获得了FDA和EMA授予的孤儿药资格认定。
孤儿药（Orphan Drug）一般指的是孤儿病的用药。一般将成人患病率低于五十万分之一、新生儿中发病率低于万分之一的疾病称为孤儿病。据此估算，全球范围内，罕见病患者总数已达到3亿人。
长期以来，由于孤儿病患者的数量非常稀少，相关药物研发费用极其高昂，制药企业和生物科技公司难以满足孤儿病患者的需求。
现如今，随着各国陆续推出孤儿病相关药物研发的新优惠政策，譬如美国的孤儿药法案、欧洲药物管理局给出的集中式营销授权政策、中国国家卫生健康委等给出罕见病目录等，这种局面有了很大改观，一大批老牌药企和新创药物开发公司进军这一细分领域——中国的北海康成、应诺医药、北京科信必成等都是其中的代表，甚至于罕见病用药研发成为新药研发的主战场。
