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瞄准听力损失研发基因疗法 ,Akouos获超1亿美元B轮融资

顿雨婷 · 2020-03-04
针对听损,目前尚未有FDA批准的精准治疗方法。

根据外媒报道,基于腺相关病毒(AAV)载体开发基因疗法的Akouos公司宣布已完成逾1亿美元B轮融资,本轮融资由鼎丰生科资本(Pivotal bioVenture Partners)领投, Cormorant Asset Management、Cowen Healthcare Investments、EcoR1 Capital、Fidelity Management & Research Company、Polaris Founders Fund、Pagsgroup、Surveyor Capital等跟投。Akouos曾于2018年宣布完成5000万美元的A轮融资

本轮融资主要用于推进其首款基因疗法AK-OTOF进入临床研究阶段,该疗法用于治疗因耳铁蛋白(OTOF)基因突变而导致的感觉神经性听力损失——由感觉细胞或内耳神经纤维的问题或损伤引起。

这种类型的听力损失常见于新生儿耳聋病例中,并且影响了约25%的老年人(65岁以上),使其成为最常见的听力损失形式,也是所有感觉障碍中最常见的一种。与此同时,听力损失仍是当今医学界面临的最大挑战之一,全球有3.6亿人患有听力损失,且尚未有FDA批准的精准治疗方法。

Akouos公司2016年在美国成立,由神经病学、遗传学、内耳药物输送和AAV基因治疗领域的专家共同创立,旨在通过其开发的基于腺相关病毒载体(AAV)的基因治疗平台,开发感觉神经性听力损失的治疗药物

基因治疗对听损的治疗机制为何?据了解,全球每年有上万儿童出生时患有听力困难,其中约有50%-60%是因基因突变导致的。目前,研究者已发现有150多个基因与耳聋直接相关,他们通过比较耳聋患者和听力正常家庭成员之间的遗传数据,就能了解到这些耳聋相关基因的位置,通过识别这些基因并了解其编码的蛋白质功能,便能给出针对性的治疗方法。

Akouos研发管线(图片来源:Akouos官网)

Akouos便是想将编码正常蛋白的DNA片段传递到耳蜗中的细胞,使其能够产生功能蛋白并恢复听力,如此便有了其开发的基因疗法:即先了解哪些基因受到影响以及它们如何损害听力,接着将这些基因的健康拷贝装入工程病毒载体中,从而进入相关细胞并使其产生功能蛋白

以其首款基因疗法AK-OTOF为例来加以解释,正常的OTOF功能会让耳朵的感觉细胞响应声音刺激而释放神经递质,从而激活听觉神经元;突变或无功能的OTOF则无法将听觉信号传递到大脑。相应地,AK-OTOF就使用AAV载体将OTOF基因的健康拷贝传递至耳蜗毛细胞,使患者在单次给药后能恢复长期的生理听力。

目前,Akouos的该疗法正在进行临床前研究,以评估基因疗法对因OTOF基因突变而导致感音神经性听力丧失的患者的安全性和有效性。

至于为何是采用AAV载体,36氪了解到因缺乏致病性和具有基因转移的可预测性,AAV载体在基因治疗中一直备受欢迎。目前在临床中,这类载体已显现出为脊髓性肌萎缩、血友病和遗传性失明等疾病的治疗提供基因转移的能力。

而Akouos使用的是AAV的进化版本——Ancestral-AAV(Anc-AAV)技术平台,它具有天然存在的AAV及其变体的几个特征,但Anc-AAV却是完全人造的。据悉,与目前正在开发的其它病毒载体相比,Anc-AAV载体平台具有克服先天性免疫力的潜力,以便解决针对更广泛患者群体的未被满足治疗需求的疾病。

36氪也了解到,开发基因疗法治疗听损的,Akouos并非孤例,像诺华、波士顿儿童医院&哈佛医学院、Broad研究所均有在研产品,整体都处于相对早期的研发阶段。

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