苯丁酸甘油酯口服液(RAVICTI®)入选国家药监局参比制剂目录!

维健医药企业号2021-08-24 14:09
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2021年8月16日,苯丁酸甘油酯口服液(商品名:RAVICTI®)参比制剂遴选申请获得国家药品监督管理局的正式批准,收录于参比制剂目录(第四十四批),序号为44-44[1]。RAVICTI®在美国亦具有参比制剂地位,并收载于美国FDA橙皮书(Orange Book)[2],RAVICTI®完整和充分的安全性、有效性数据是其在美国和欧洲上市的依据。

RAVICTI®主要用于尿素循环障碍(UCDs)患者的长期治疗。UCDs属于一种罕见且危及生命的疾病,目前在我国尚无有效的治疗药物。在其欧洲药品管理局(EMA)已批准的适应症中,有4种亚型ASS、ARG、OTC和HHH已列入2018年国家卫生健康委员会等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》[3],并纳入国家卫生健康委办公厅印发的罕见病诊疗指南(2019年版)[4]。

被国家药监局认定为参比制剂是RAVICTI®在中国上市步骤中的第一个重要里程碑,对RAVICTI®在中国的注册和上市计划有着积极的推动作用。香港维健医药集团将于近期与国家药品监督管理局药品审评中心积极沟通并共同努力,加速推进上市审评和审批的步伐,使药品及早面世,让患者得到及时救助和有效治疗。同时,香港维健医药集团也将合理布局该药品在周边国家的申请和上市,为提高我国及周边国家患者对全球创新药物可及性做出贡献。

作为一家立足中国、面向全球的创新型生物医药公司,香港维健医药集团一直致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法,并坚持从全球范围内引进更多的原研创新型药物,为中国的患者带去更加多元化的治疗方案和康复机会。

关于苯丁酸甘油酯口服液

苯丁酸甘油酯口服液(商品名:RAVICTI®)为瑞典Immedica Pharma AB在欧洲注册的原研药品,用于治疗尿素循环障碍(UCDs)。本品于2014年6月2日通过集中审评程序向EMA提交上市申请,并于2015年11月27日获批上市。

关于尿素循环障碍(UCDs)

尿素循环障碍(UCDs)主要表现为新生儿期或之后出现的高氨血症。尿素循环的酶或转运体的先天缺陷会导致UCDs。该循环需要五种酶参与,氨甲酰磷酸合成酶1和鸟氨酸氨甲酰基转移酶在线粒体基质中,而其他酶在细胞质中(精氨酰琥珀酸合成酶、精氨酰琥珀酸裂解酶和精氨酸酶1)。另N-乙酰谷氨酸合成酶和至少两种转运蛋白是尿素循环所必需的。发病的严重程度和年龄取决于残余酶或转运体的功能,并与相应的基因突变有关。UCDs的症状与体内的氨水平相关。[5]

关于维健医药

香港维健医药集团成立于2006年,是一家立足中国、面向全球的创新型生物医药公司,致力于为患有罕见病和其他未满足医疗需求的患者提供创新疗法。集团已先后与多个全球领先的生物制药公司建立了长期战略合作关系,包括Immedica、罗氏、辉瑞、协和麒麟、盐野义、坎伯兰制药、第一三共等,建立了一个独特的多元化的产品组合,并拥有多个已上市和处于临床后期阶段的产品,包括潜在的畅销孤儿药和特种药物,并将持续从全球范围内引进更多的创新型药物。

参考文献:

[1]:国家药监局关于发布仿制药参比制剂目录(第四十四批)的通告(2021年 第61号)

[2]:U.S. Food and Drug Administration. Orange Book[EB],August 2021/August 23th 2021.

[3]:关于公布第一批罕见病目录的通知(国卫医发〔2018〕10号)

[4]:国家卫生健康委办公厅关于印发罕见病诊疗指南(2019年版)的通知(国卫办医函〔2019〕198号)

[5]:J Hum Genet. 2019; 64 (9): 833-847

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