致力基因治疗药物开发，「辉大基因」完成4亿元B轮融资
据悉，「辉大基因」已于近日完成4亿元B轮融资。本轮融资由多家国际性头部基金共同投资，老股东持续加持。所募集资金将用于支持公司技术创新，产品临床前研发与临床注册，药物转化中试平台建设以及完善生产与临床开发团队。此前，「辉大基因」还曾在2018年11月完成3000万天使轮融资，在2019年12月完成逾亿元A轮融资。
「辉大基因」成立于2018年10月，是一家专注于基因编辑技术与基因治疗药物开发的创新型生物制药企业。公司以AAV为载体，研发生产人类罕见单基因遗传病的基因替代和基因编辑等基因治疗药物，管线涵盖神经退行性疾病、视觉障碍、听觉障碍等疾病。
「辉大基因」产品管线
基因编辑指通过特定工具或手段实现基因敲除、基因插入、剪辑替换等目的的基因工程技术。根据靶标不同，可分为DNA编辑和RNA编辑。DNA编辑工具根据核酸酶不同，分为CRISPR、TALEN和ZFN。
BCG调查显示，基于基因编辑开发的专利技术在过去5年呈井喷式增长，2010至2014年增长率高达41%。其中CRISPR技术发展最为迅速，TALEN和ZFN稍微落后，专利主体有科研机构也有企业，表明技术已经从单纯学术研究向商业化应用转化并迅速推广。「辉大基因」采用的基因编辑平台致力于开发和优化基于CRISPR\Cas的RNA编辑工具。
「辉大基因」采用的基因治疗递送载体为AAV（Adeno-Associated Virus，腺相关病毒），AAV相对于其他载体具有免疫原性低、安全性高、宿主范围广、可实现长效表达等特点。辉大采用高通量筛选、局部改造等多种方法，针对不同类型疾病设计和开发高安全性、低免疫原性、高组织特异性的AAV载体。
「辉大基因」创始人、首席执行官姚璇博士表示：公司现已构建了涵盖基因编辑、递送载体、疾病动物模型以及药物转化的产品开发全链条技术平台；同时多条管线均取得非常积极的临床前研究成果并进入临床申报阶段。
