海外 New Things | Harness Therapeutics获400万英镑融资，研发药物治疗神经退行性疾病

文 | 李娜娜

Harness Therapeutics是一家专注于生理蛋白上调的生物技术公司，总部位于英国，致力于开发治疗神经退行性疾病的药物。

11月28日，该公司宣布已从现有投资者处成功筹集到400万英镑的额外资金，使投资总额达到1760万英镑。此次募集资金将用于推进Harness针对FAN1的亨廷顿病（HD）领先项目，并在其他神经退行性疾病途径中开展靶点发现和验证活动。

Harness Therapeutics最初是由领先的生命科学投资者Takeda Ventures和痴呆症发现基金（DDF）于2020年成立的Transine Therapeutics。该公司利用其对RNA生物学和转录后调控的深刻理解，以实现利用基于寡核苷酸的药物来上调蛋白质表达。与此同时，组建了一支世界一流的团队，致力于打造最高效的生理蛋白上调平台。这包括广泛的RNA生物学和生物信息学专业知识、专业分析能力和神经系统细胞模型。其以靶点为中心的方法产生了多种正交上调策略，结合对靶点生物学的详细了解，开发出能够治疗神经退行性疾病潜在病因的新药。

该公司专注于开发一种新型的治疗性RNA，具有以前所未有的控制和特异性水平上调蛋白表达的特性。其研发的平台SINEUPs以高度特异性的方式与其目标mRNA结合，通过增强蛋白质翻译来提高蛋白质水平，合成SINEUPs的属性、通用性、特异性和可调性，加上安全控制，使该平台具有广泛的适用性，有可能解决小分子、传统生物制剂或基因疗法无法实现的疾病。Transine的技术极大地扩展了可成药蛋白质组，并代表了目前难以治疗的疾病的完全独特的作用机制。该技术的模块化特性使Transine能够快速设计对几乎任何存在mRNA的目标具有高度特异性的SINEUPs。基于此技术产生的蛋白质表达增加保持在生理范围内，它们的大小经过优化，以实现治疗性SINEUPs的传递不可知方法，包括作为裸寡核苷酸传递，或通过使用病毒载体，如腺相关病毒 (AAV) 或非病毒系统。

Harness最初专注于推进其用于上调蛋白质表达的SINEUPs平台。在此期间投入的资金使 该公司建立了深入的RNA生物学和定制分析能力，获得了对治疗靶点调控的独特见解，并拓宽了基于寡核苷酸的生理学蛋白质上调工具集。Takeda Ventures的执行投资总监兼合伙人Miles Gerson评论道：“Harness已经开发出一个卓越的RNA生物学平台，从而能够采用新颖的方法来解决神经退行性疾病的根本原因。”

编辑 | 海若镜