海外 New Things | Gain Therapeutics获1010万美元融资，建立靶点识别平台研发药物

文 | 李娜娜

Gain Therapeutics是一家总部位于瑞士的药物开发商，致力于通过识别和优化以前从未靶向过的异位结合位点，为以蛋白质错误折叠为特征的难治性疾病开辟新的治疗方案。

11月25日，Gain Therapeutics宣布获得了1010万美元融资。该公司计划将此次融资资金用于继续开发用于治疗神经退行性疾病（包括GBA1帕金森病）的主要候选产品GT-02287的临床和非临床开发。

Gain Therapeutics成立于2017年，是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于发现和开发下一代异生疗法。该公司的SEE-Tx发现平台利用人工智能支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，可以识别疾病影响蛋白上的新型异构结合位点，精确定位当前技术无法发现或药物无法治疗的口袋。

SEE-Tx是一个计算平台，它利用已公布的酶三维结构和专有计算技术来发现新的异构结合位点，并预测它们的可药性。该平台的输出结果是新发现的结合位点，这些位点首次成为治疗目标，可纠正酶的错误折叠，从而恢复功能并消除随后导致疾病的有毒底物积聚。

蛋白质错误折叠是许多疾病的潜在生物学问题，包括溶酶体贮积症和一些神经退行性疾病，如帕金森病。当蛋白质发生错误折叠时，其三维结构就会被破坏，无法再正常发挥作用。虽然这些类型的疾病有一些治疗方法，但存在很大的局限性。Gain Therapeutics希望通过能引导折叠错误的酶，回到其功能性三维形状，就能重新启动催化反应，消除导致许多疾病的有毒底物堆积。

通过识别和优化以前从未靶向过的异位结合位点，Gain Therapeutics正在为以蛋白质错误折叠为特征的难治性疾病（包括溶酶体贮积症）开辟新的治疗方案。该公司的药物利用Minoryx直接酶疗法来鉴定新一代简单的佐剂，能够帮助患者稳定错折叠突变并恢复蛋白质的酶活性。通过其独特方法，可以发现新型的异位小分子调节剂，从而恢复或破坏蛋白质的功能。

现阶段，该公司正在加速药物发现，并为包括神经退行性疾病、罕见遗传性疾病和肿瘤在内的无法治疗或难以治疗的疾病提供新型疾病调节疗法。其主要候选药物GT-02287正在开发中，用于治疗GBA1帕金森病，目前正在进行1期临床试验评估。

编辑 | 海若镜