海外new things|「Alkeus Pharmaceuticals」获1.5亿美元B轮融资，加速眼科遗传病药物研发

文 | 徐婋

「Alkeus Pharmaceuticals」于6月5日宣布，其已获得1.5亿美元B轮融资，以支持gildeuretinol (ALK-001)的注册和推广。据悉，gildeuretinol (ALK-001)是一种极具潜力的精准治疗药物，用于治疗Stargardt疾病，该病是一种遗传性疾病，也是儿童和年轻人失明的主要原因。此次融资由Bain Capital Life Sciences牵头，TCGX、Wellington Management以及Sofinnova Investments也参与其中。Alkeus Pharmaceuticals还宣布，生物技术行业的先驱、Vertex Pharmaceuticals的创始人Joshua Boger博士于6月5日加入Alkeus Pharmaceuticals，并担任执行主席。

Alkeus Pharmaceuticals总部位于马萨诸塞州，由Leonide Saad博士和Ilyas Washington博士共同创立，专注于严重眼部疾病治疗方法的研究。Alkeus Pharmaceuticals的主要候选药物gildeuretinol (ALK-001)目前正在进行临床试验，试验中将对其用于治疗Stargardt疾病以及年龄相关性黄斑变性(AMD)进行评估。Stargardt疾病是一种单基因遗传病，美国有超过3万人患病，全球有超过15万人患病。而年龄相关性黄斑变性(AMD)在美国有100多万人患病，全球有500多万人患病。

Stargardt疾病患者通常在出生时视力正常，但ABCA4基因突变导致眼睛内的维生素A加速二聚化(或凝结)，进一步导致视网膜损伤和随后的进行性视力丧失。Gildeuretinol是第一种也是唯一一种通过显著减少眼内维生素A二聚化来解决Stargardt疾病，且对正常视力无任何影响的临床阶段药物。2期临床数据显示，Stargardt患者视网膜损伤的减缓具有统计学意义和临床意义。据悉，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予gildeuretinol (ALK-001)突破性疗法认定和孤儿药认定。Alkeus Pharmaceuticals计划在2024年提交gildeuretinol的新药申请。

“这笔1.5亿美元的融资将用于扩大团队，并推动gildeuretinol新药申请的批复”，Alkeus Pharmaceuticals的首席执行官、总裁和联合创始人Leonide Saad博士说，“我很高兴能与Joshua Boger博士作为执行董事长携手合作，共同打造一家以患者为中心的公司。Joshua在领导转化药物开发和商业化方面的丰富经验将对Alkeus Pharmaceuticals为gildeuretinol的上市所做的准备有巨大的价值。”

“Stargardt是一种进行性的疾病，不可避免地会导致视力的丧失。虽然遗传原因已经明确，但到目前为止还没有有效的治疗方法”，Alkeus Pharmaceuticals的执行主席Joshua Boger博士说，“Leonide和Alkeus团队已经将gildeuretinol从实验室阶段发展到疾病的多个阶段，且在各个阶段均取得了积极的、令人信服的临床数据，包括晚期患者的2期安慰剂对照试验。我们在该试验中发现gildeuretinol对于疾病减缓具有统计学和临床意义，更多的临床数据显示，gildeuretinol可使包括儿童在内的患者疾病得到控制。”

Boger博士继续说:“我们现在已经准备好让这种具有变革性的药物服务于所有Stargardt患者。”

编辑 | 海若镜