落地首个抗癌靶向药,诺诚健华进入商业化阶段

顿雨婷 · 2021-01-08
诺诚健华从临床开发进入商业化阶段。

近年来,有一种恶性肿瘤在国内外特别是发达地区的发生率持续上升,每年新增约9.3万人,超过5万人因此死亡且逐年升高,并已超过白血病成为最常见的淋巴造血系统恶性疾病,这种疾病被统称为淋巴瘤。

如今,随着诊疗技术的发展,淋巴瘤已非不治之症,新靶向疗法及多种免疫疗法的问世,大大提高了患者的生活质量,使淋巴瘤有望成为“可治愈”的恶性肿瘤。

不久前正式上市的宜诺凯®(奥布替尼片)便是抗击淋巴瘤的一项“利器”,该产品是一款BTK抑制剂,由诺诚健华(香港联交所代码:09969)自主研发而成。

奥布替尼上市发布会

据悉,奥布替尼目前在中国获批用于复发/难治性慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)患者,和复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL) 患者的两项适应症。

此外,它还在拓展其在肿瘤及自身免疫领域的其他适应症,包括边缘区淋巴瘤(MZL)、中枢系统淋巴瘤(CNSL)、华氏巨球蛋白血症(WM)、弥漫性大B系统淋巴瘤(DLBCL)以及多发性硬化症等。

“前有猛虎、后有追兵”?

BTK抑制剂,全称Bruton酪氨酸激酶抑制剂,是一种治疗B细胞恶性肿瘤的药物,它从靶点发现到新药批准,大约花了20年时间。早在2013年BTK抑制剂的“First-in-class”药物伊布替尼(强生与艾伯维联合开发)便已经FDA获批上市,为B细胞恶性肿瘤的无化疗时代创造了可能。

伊布替尼很好,但是不够好!为此,百济神州研发出了新一代BTK抑制剂泽布替尼(Zanubrutinib)。据悉,它更容易被人体吸收,药物的靶向性也比伊布替尼强,这就表示不需要使用太高的药物剂量。

知名科普专家“一节生姜”指出,对于伊布替尼,如果口服420mg的剂量,只有80%患者淋巴结内BTK实现抑制剂占有率超过80%。如果口服泽布替尼,只需要160mg,所有测试BTK的抑制剂占有率都超过80%,而且占有率中位数甚至达到了100%,意味着大多数人体内的BTK都被药物完全封闭了,结果就是肿瘤的生长受到抑制。

目前,伊布替尼胶囊已在2017年于国内上市,并在2018年进入国家医保目录;泽布替尼胶囊也在2020年6月在国内获批上市,且与奥布替尼片获批适应症相同,而泽布替尼也将于今年3月起正式被纳入国家医保。也就是说,奥布替尼片会是国内市场上唯一没有进入医保目录的BTK抑制剂。

另外,海外上市尚未国内获批的BTK抑制剂还有阿斯利康的阿卡替尼、小野制药的Velexbru(Tirabrutinib)。数据显示,2019年BTK抑制剂全球销售额已突破80亿美元。

根据国盛证券研报显示,随着适应症扩大、癌症患者渗透率提升及中国等新兴市场的发展,BTK抑制剂市场规模有望在2024年超百亿美元,2030年达到178亿美元,国内市场则有望在2024年突破10亿美元。

为此,大量具有抗癌潜力的BTK抑制剂的临床试验已经开始,根据医药魔方统计,最近3年中有超过70项关于BTK抑制剂的试验宣布启动或更新,像罗氏、赛诺菲、默沙东等跨国制药巨头以及国内的恒瑞医药等都有布局BTK抑制剂项目。

可以说,奥布替尼面临的是“前有猛虎、后有追兵”的竞争态势对此,诺诚健华方面指出,BTK是治疗恶性B细胞淋巴瘤的理想靶点,但现有BTK抑制剂存在BTK靶点占有率个体间差异较大、脱靶效应等问题,新型BTK抑制剂宜诺凯®能一定程度上解决上述问题。

诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松

据诺诚健华联合创始人、董事长兼首席执行官崔霁松博士介绍:

首先,它的靶点非常专一,只抑制BTK一个靶点,不抑制其他任何一个激酶,这就意味着安全性,因为每个激酶在体内都有一定的功能,抑制越大副作用越强,真正对它有效的是BTK的抑制。临床表现就是它的安全性,比如房颤、腹泻、严重出血、感染和第二原发肿瘤可能是其他BTK抑制剂的副作用,奥布替尼在这方面体现了较好的安全性。

其次,它采用了一个创新的固体分散体技术,这是中国第一例利用这种方法制作一个药,直接导致它吃了之后生物利用率很高,病人和病人之间暴露量差别也会很小,带来百分之百靶点占有,所以它的有效性就非常好,一天吃一次就够了。

另外,她还指出,进口BTK抑制剂国内上市的时间相对比较短,竞争不像海外那样激烈。“我们虽然是第三,但是和第二很近,和第一差得也没有那么远。”

关于产品价格,据悉,公司还在进行最后制定,后续将很快公布;同时公司也在制定患者援助计划(PAP),下一年国家医保谈判的准备工作也已经展开。

开启商业化新时代

值得注意的是,奥布替尼片是诺诚健华首个落地的商业化产品,同时也是国家“重大新药创制”专项支持的项目。它的上市也标志着诺诚健华从临床开发正式进入商业化阶段。

诺诚健华成立于2015年,并在2020年3月通过适用“港股18A”新政的方式登陆港交所,募资资金超20亿港元,因为学术巨擘施一公院士的加持,诺诚健华可以说是自带“光环”。

获得商业化入场券后,奥布替尼片将以什么定价参与和两大对手的竞争呢?据崔霁松透露,关于产品价格,公司还在进行最后制定,后续将很快公布。(伊布替尼进入医保的价格为189.00元/140mg /粒,对于CLL/SLL的年治疗费用是 20.7 万元;泽布替尼谈判前价格为176.6元/80mg/粒,CLL/SLL适应症的年治疗费用为25.8万元。)

崔霁松表示,目前公司已经搭建了一支150人规模的销售团队,网络将覆盖全国500多家医院;但她也指出,诺诚健华与大多数国内创新药企一样,刚刚开始商业化,还需要积累经验,经过时间的淬炼才能证明自己的商业化能力。

另外,诺诚健华已启动了广州基地项目建设,共分三期,总占地面积8.3万平方米。其中一期项目已于2020年年底竣工,它包括制剂工艺开发和药品生产,及相关支持设施和办公设施等,可满足诺诚健华未来10年创新药研发与生产需求。

其实,相比于此前上市的BTK抑制剂,奥布替尼片的研发周期相对更短。对此,诺诚健华联合创始人施一公表示:“在推进创新药从研发到上市过程中所遇到的困难很多,企业的药物研发不仅需要和基础研究紧密结合,同时需要更好地实现‘产学研医’的一体化,让研发跟上市场发展的速度。”

目前,除了奥布替尼(当前也已经在美国开展部分临床试验),诺诚健华还在不断开发更多创新药,目前有10款候选药物,包括3种处于I/II期临床试验的候选药物及7种处于IND准备阶段的候选药物。

崔霁松也表示,未来,诺诚健华将继续专注于肿瘤与自身免疫性疾病创新药领域,研发更多好药。

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