āshibio获4000万美元融资，开发抗体药治疗罕见病 | 海外New things

文 | 刘宇梦

6月下旬，āshibio宣布获得4000万美元的种子轮和A轮融资，由MPM BioImpact领投，Agent Capital、YK Bioventures和Mirae Asset Venture Investment参投。在融资的同时，Agent Capital合伙人兼联合创始人Preston Noon也加入了āshibio董事会。本次融资将用于继续推进āshibio几种研究性疗法的开发，包括对罕见病进行性骨化性纤维发育不良（FOP）潜在疗法的探索。

āshibio是一家私营生物技术公司，总部位于加利福尼亚州，致力于开发用于治疗骨骼和结缔组织疾病的新型疗法。该公司由首席执行官Pankaj Bhargava医学博士和MPM BioImpact团队于2022年创立，Bhargava 博士也是MPM BioImpact的企业家合伙人。Bhargava 博士曾担任吉利德科学的肿瘤治疗领域负责人，也曾在多家生物技术公司担任高管职位，包括赛诺菲和Dicerna Pharmaceuticals。在Dicerna Pharmaceuticals任职期间他领导了肿瘤学和罕见遗传病的开发项目。

FOP是一种罕见的遗传性疾病，其特征是严重的进行性异位骨化（HO），这是一种导致肌肉、肌腱、韧带和其他软组织骨形成异常的病理状况。FOP通常始于儿童早期，以间歇性和疼痛性发作为特征，会造成身体严重虚弱并影响寿命。据美国国家罕见疾病组织称，FOP影响着全球约4,000人。

āshibio的主导项目基于一项发现，即基质金属蛋白酶9 (MMP-9)酶可以作为治疗FOP病症的一个新靶点。该发现已发表在2024年2月的《(Journal Of Bone And Mineral Research》上，描述了一名35岁患者的独特病例，该患者携带FOP的经典基因突变（ACVR1 R206H，存在于 95% 以上的患者中），但活动能力接近正常，并且没有与该疾病相关的异位骨化 (HO)。该文章作者发现，除了FOP突变外，患者还具有MMP-9突变，这似乎可以保护他免于发作和FOP患者通常出现的异常骨形成。通过MMP-9基因敲除和药理学实验的进一步研究证实，MMP-9可以作为干预FOP和其他更常见形式HO的新靶点。

此外，āshibio从吉利德科学公司获得了安地卡利昔单抗 (andecaliximab)的再开发权益。吉利德曾使用这一特异性抑制MMP-9的人源化抗体在近 1,000 名患者身上开展临床试验，并在治疗各种癌症、自身免疫性疾病和囊性纤维化方面进行了多次中期和后期尝试。āshibio将开发安地卡利昔单抗用于治疗FOP这一罕见病；美国食品药品管理局（FDA）于2024年3月将andecaliximab指定为治疗FOP的“Orphan Drug”（用于罕见病的唯一药物），此前一个月，欧洲药品管理局（EMA）也为该疗法颁发了自己的“Orphan Drug”称号。

āshibio计划在2024年下半年对FOP患者启动andecaliximab 的2/3期试验，该试验已在2024年3月获得了FDA的新药临床试验（IND）批准。Bhargava表示，试验将分为两部分：首先是引导研究，然后是随机安慰剂对照试验。该公司研究人员将于2024年6月27日至28日在瑞典斯德哥尔摩举行的FOP药物开发论坛上以口头和海报展示的方式介绍andecaliximab 治疗FOP计划的最新进展。

对于āshibio本次融资，首席执行官Bhargava博士表示：“我们正在建立一系列创新疗法，利用新兴生物学和新机制来治疗尚未获批的治疗方法或现有治疗方案不足的骨骼和结缔组织疾病。我们感谢投资者认可我们方法的前景并支持我们的开发计划。”

编辑：海若镜