36氪首发 | 自主开发核酸药物LNP递送系统，「荣灿生物」获数千万元Pre-A轮融资
36氪获悉，核酸技术平台型企业荣灿生物已完成数千万元人民币Pre-A轮融资，由某知名医疗健康专业基金领投，浩悦资本担任本轮融资独家财务顾问。本轮融资将用于加速产品研发和团队建设，推进管线进入临床研究。
荣灿生物于2020年6月由资深海归博士和国内专家团队创立，专注于mRNA药物及递送载体技术研发。据悉，公司创始团队拥有数十年核酸行业经验，曾成功设计研发完全自主知识产权的LNP载体，并与Robert Langer教授合作署名，在美国获得新型阳离子脂质载体专利授权（荣灿创始人为第一发明人）。另外，公司开发的阳离子脂质用于研究mRNA和siRNA药物的递送的研发果发表于Science Translation Medicine、Nature Biomedical Engineering、PNAS、Science Advances等国际期刊。
mRNA又称信使RNA，是由DNA的一条链为模板转录而来、携带遗传信息、能指导蛋白质合成的一类单链核糖核酸。而相关的核酸药物便是将修饰后的mRNA分子送入细胞质，利用细胞质内的自有核苷酸进行转录表达，生成所需要的蛋白质。也因此，在理论上，mRNA能表达任何蛋白质，从而治疗几乎所有基于蛋白质的疾病，包括各类癌症、传染性疾病和部分罕见病等。简言之，mRNA技术的应用前景非常广泛。
与此同时，mRNA也存在自身无法进入细胞发挥作用且容易被核酸酶降解的弊端，这使得能保护并包裹mRNA进入细胞的递送技术成为核酸药物研发的关键。对于mRNA研发企业而言，自主创新的递送系统是当下最难解决的一个技术难题。
如今，随着通过LNP递送的mRNA疫苗在预防新冠方面的巨大成功，LNP也成为人们关注的领域。据了解，LNP是目前mRNA药物研究应用最成熟的递送系统之一，具有包封率高、细胞转染效率好、组织穿透性强、细胞毒性和免疫原性低等诸多优势，目前已成功应用于多个商业化产品中。
不过，LNP的专利存在极高的挑战壁垒，国际上关于LNP专利的纷争也持续不断。LNP专利的保护主要有三个方面：首先，保护LNP中阳离子脂质的化学结构，这也是LNP专利的核心；其次，保护LNP中阳离子脂质分子与其他组分之间的摩尔比，包括不同脂质之间的比例以及阳离子脂质与mRNA的配比；最后，还对LNP的用途提供保护。
本土创新企业要想彻底摆脱现有的LNP专利限制，必须走完全自主创新的道路，寻找全新的阳离子脂质体结构及其组分配方。
为此，据悉，荣灿生物实现了同时突破阳离子脂质结构、制剂组分比例、适应症应用专利，开发独立自主产权且可商业化的LNP递送系统，并且已完成全球FTO排查分析，在全球范围拥有自由实施权利。另外，基于创新的阳离子脂质化合物库，荣灿现已通过动物实验对5000+个LNPs进行体内评估和筛选。
目前，荣灿生物已实现了LNP肝外器官靶向的突破，拥有血管动脉粥样硬化斑块靶向以及肺部靶向LNP。临床前研究已验证公司研发LNP可实现特异性肝外靶向递送，并在动物模型中产生治疗效果。
