由谷歌风投创始人、顶级药企赛诺菲共同投资，Fulcrum 完成 8000 万美元融资

新药研发一直是近期的热点趋势。近日，医药新锐 Fulcrum Therapeutics 的高额融资再次印证了这个赛道的火热程度。

今天，这家来自新药研发“硅谷”——麻省的公司，宣布已完成8000万美元 B 轮融资。本轮融资由Foresite Capital 领投，跟投方包括 Fidelity、通和毓承、Casdin Capital、赛诺菲风投、Section 32、NS Investments、Leerink Partners 和一些未公开的投资机构。

值得说明的是，跟投方 Section 32 的创办者是著名投资人 Bill Maris， 他是谷歌风投创始人。另一家跟投方赛诺菲风投，是全球领先的制药企业赛诺菲衍生出来的。可以看出，赛诺菲有意愿布局这个领域。

Fulcrum 在做的事，可以概括为通过小分子药物调控基因表达。从基因层面上，我们可以找到各种疾病的产生原因。Fulcrum 通过发现基因突变的位置后，通过细胞模型模拟疾病情况下的基因调控，从而找到适应的药物。它开发的创新药可以控制分子的“开关”，从而影响基因的“开关”。

Fulcrum Therapeutics的研发管线

图片来自官网

那么，究竟是哪些因素使得 Fulcrum 突出重围，获得上述机构的投资呢？

36氪认为，一方面 Fulcrum 的靶点是调控基因表达的，而不是调控蛋白之间相互作用的，这个切入口比较新颖。调控蛋白之间相互作用这个角度，很多药企已经布局了。

另一方面，Fulcrum 针对的应用场景比较好，有强需求。公司目前主攻的适应症是面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。根据美国面肩肱型肌营养不良症协会的数据，全球有大约87万名该病患者。他们深受疾病困扰，重度患者需要依靠轮椅和呼吸器生活。而目前还没有一个特别好的疗法能治疗该疾病。除了FSHD，该公司还在布局遗传性神经肌肉疾病、中枢神经系统疾病和血液学疾病项目的研发。

第三，Fulcrum 的创新药应该会在靶点选择上有创新。不过，该公司并没有透露这方面的信息。

至于未来的规划，Fulcrum 表示，公司将用此轮融资将其主打产品推入临床试验阶段，同时研发其他罕见病的对症药。该公司总裁兼首席执行官 Robert Gould 表示，该公司可能会在2019年启动 IPO。

其实，国内已经有很多创新药企布局了小分子创新药的赛道。其中有不少企业已经获得了很高的市场认可。

例如，李嘉诚布局的上市公司和记黄埔医药；首个美股和港股同时上市的生物医药公司百济神州；估值一年翻8倍、几个月前刚完成10亿元C轮融资的亚盛医药。不过，这些公司的研发方向是调控蛋白之间相互作用，而非 Fulcrum 主攻的调控基因表达。

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